第64章 基因編輯改造
阿迪普正在印度最大的醫院——金奈的阿波羅醫院接受治療。
今天，醫院正準備發布一則重要公告。
一大早，受邀的記者們就都聚集在醫院大廳等待。其中也有不少外國記者，他們心裡多少都猜到了醫院今天要宣布的內容。
「我們確認，患者眼中的幹細胞聚集物今天已完全消失。」維查斯院長說道。
當聚集物縮小到原來一半大小時，大家就已預料到這個結局了，但真正得到確認，那又是另一回事。
這就像是宣判了康森公司與AB公司之間這場戰爭的結束。
康森公司的敗局已定，如今，這一結果基本上已板上釘釘。
【AB公司的青光眼治療套裝安全可靠，幹細胞被完全清除。】
【不會引發腫瘤，無效細胞會被自然排出。】
【即使將大量僅用第一套治療套裝處理過的幹細胞注入眼中，它們也會自動消失。】
【AB公司的青光眼治療套裝不會引發腫瘤。】
隨著公告發布，新聞報導也紛紛出爐，維查斯又宣布了一個新消息。
「另外，一周前AB公司聯繫了我們，」他說道，「AB公司承諾，在安全機制發揮作用，患者阿迪普眼中的所有幹細胞都被清除後，他們將免費為其治療青光眼。」
這是該消息首次對外公布。記者們瞪大了眼睛。
咔嗒咔嗒咔嗒！
記者們敲擊鍵盤的速度更快了。
「AB公司表示，他們要麼派一位能進行幹細胞去分化與視神經分化的技術人員過來，要麼承擔將患者阿迪普送過去治療並送回印度的費用。」
閃光燈閃爍！快門聲不斷！
記者們不停地按著相機快門。
維查斯宣布：「我們已接受了AB公司的提議，目前正與患者阿迪普商討此事。他將乘坐下一班可用航班前往亞洲，並決定在AB公司接受治療。謝謝大家。」
頭條新聞和報導如潮水般湧來。柳永俊的這一決定影響巨大。
【即便深陷幹細胞自動銷毀新技術引發的爭議，AB公司也始終關注著患者。】
柳永俊邊吃早餐邊看報紙上的頭條新聞。
在此之前，他既沒有發布新聞稿，也沒有大張旗鼓地宣傳，但事情的發展就是這樣。
【AB公司承諾為患者阿迪普提供治療。】
【AB公司執行長柳永俊承諾，無論過程如何，只要患者使用了其青光眼治療套裝，他都會對其負責。】
由於不是公司先對外宣布這一消息，所以對公司形象的積極影響更大。
……
——AB公司為何沒有宣布將為該患者負責呢？原因很簡單，這是理所當然的事。我在進行阿爾茨海默病臨床試驗時，經常與柳永俊博士見面。他只關心兩件事。
申京珠說道。
「哪兩件事？」
——試驗進展如何，以及作為發明者的他，我是否有問題要問他。
「問題？」
——是的。柳博士是一位典型的研究員。他試圖對自己公布的所有數據和技術負責。如果出現他未曾預料到的情況，無論事情多麼微不足道，他都認為自己必須給出答案。
「我明白了。」
——說實話，這才是正確的做法。這才是一位真正的研究員和發明者應有的態度。我認為，這就是柳博士試圖完成對這位印度患者的治療的原因，因為這是理所當然的事。
「你說這是理所當然的事。那現在有很多人不這麼做嗎？」
——是的，很多。我覺得製藥行業的研究員們已經失去了工匠精神。如果收到報告稱他們研發的東西效果不佳，他們就不回應。
「他們就置之不理嗎？」
——是的。尤其是大型製藥公司。他們直接丟棄那些表明產品效果不佳的數據。作為一名醫生，當我報告使用他們研發的藥物產生的副作用時，往往得不到回應，而且我報告的副作用數據常常不會被納入他們提供的藥理學數據中。他們故意忽視這些數據。
申京珠說著，語氣中帶著一絲沮喪。
——有時候，他們不僅在商業化後的數據反饋階段這麼做，在臨床試驗階段就這麼幹了。他們直接刪除藥物無效或存在副作用的報告。有些大型製藥公司的產品，其臨床試驗數據並未完全公開，就是因為他們刪除了可能對產品效果不利的數據。
她繼續說道。
「啊……這樣的藥物很多嗎？」
——就連我們都熟知的一種著名感冒藥也是其中之一。有一次，醫生們抗議，要求公司公布所有數據。
「哇，太令人震驚了。」
——是的。這很明顯，但製藥公司不應該這麼做。如果收到產品存在問題或未能起到治療作用的反饋，製造商就應該解決這個問題並承擔責任。
——看看現在的AB公司。雖然這一切從一開始就是康森公司搞的鬼，但AB公司仍在承擔責任，因為無論過程如何，他們的產品都沒能治好患者。康森公司搞出了爛攤子，AB公司卻在努力收拾。
「哇，聽你這麼說，我越來越佩服了。」
——這就是專業人士的態度。普通人對科學或製藥行業了解不多，對吧？當他們飽受病痛折磨、生命岌岌可危時，他們並不關心AB公司做得對不對，康森公司又錯在哪裡。
……這對患者來說無關緊要，他們可以自己通過法律途徑解決，但他們只想得到治療。大多數人都是這麼想的。
申京珠說道。
「因為患者能依靠的只有這些聰明的專家。」
——沒錯。如果這些聰明的專家只顧著互相爭鬥，而拋棄了患者，那患者該怎麼辦呢？這就是為什麼AB公司把重點放在了患者身上。
「你是說，AB公司的態度是，儘管是康森公司的錯，但畢竟是他們的產品，所以作為醫學領域青光眼方面的世界頂級專家，他們要為患者的治療負責？」
——沒錯。這就是患者真正想要的專家。我希望其他研究員和醫療專業人員能真正效仿AB公司的態度。
……
與康森公司的紛爭以及治療阿迪普，這兩件事都與研發工作無關。
即便這些事正在發生，研發工作也得繼續推進；不前進不是停滯不前，而是倒退。
即便局勢緊張，柳永俊仍持續推進他的研究。
也多虧如此，《科學》雜誌的編輯塞繆爾又收到了他的一篇論文。
「利用CRISPR-Cas9對目標DNA進行精準編輯……」
塞繆爾眯著眼睛，念著論文標題。
「這說的是什麼呀？」
有些技術太過強大，無法讓人憑直覺一下子就理解。塞繆爾一臉困惑，又慢慢地重新閱讀論文摘要。
「啊！」
與此同時，比塞繆爾更快理解論文要點的傑茜突然尖叫起來。
「什麼……」
她一時驚得說不出話來，隨後立刻跑到塞繆爾身邊。
「塞繆爾！你讀柳博士的論文了嗎？」
「我正在讀摘要呢，但這說的是什麼呀？」塞繆爾說道，「要不是他的論文，我早就直接扔進垃圾桶了。這篇論文沒有動物實驗數據，而且他提供的數據大多是在體外進行的細胞實驗，只有一個實驗。」
塞繆爾晃了晃手中的論文。
「他怎麼能把數據這麼差的論文投給《科學》雜誌呢？他又不是不知道《科學》雜誌是什麼樣的期刊。也許是因為他之前投的每篇論文都被發表了，所以他變得自負了？他為什麼……」
「塞繆爾！這篇論文報導的是基因編輯的新範式！」傑茜大聲喊道。
「摘要里確實提到了基因編輯，但我還沒有讀完全文，所以……」
「慢慢把全文讀完。這是一種基因剪刀，可以在人類DNA的三十億個鹼基對中的任意位置進行切割。想怎麼切就怎麼切！」
「你說的是基因的任意位置嗎？」
「不是。那也很驚人，但這項技術說的是整個DNA。」
DNA是一個比基因大得多的概念。只有約百分之二的DNA是能產生生物材料的基因。其餘的DNA要麼控制基因表達，要麼維持DNA結構。
如果把DNA轉換成字符數，大約有三十億個字母。
這是一項神奇的新技術，它讓人們能夠在像圖書館一樣龐大的人類天然資料庫中，找到並編輯任意位置的信息。
塞繆爾慢慢張大嘴巴，讀完了整篇論文。
這項技術比誘導多能幹細胞技術還要重大。
從理論上講，它可以治癒人類DNA中的所有問題：各種遺傳疾病和癌症。這項技術有潛力治癒所有因DNA序列錯誤而引發的疾病。
「哦，我的天……」
塞繆爾的手顫抖起來。
「看看他們做的那個細胞實驗數據。」傑茜說道。
塞繆爾迅速翻閱論文，找到了細胞實驗的數據。
「對從誘導多能幹細胞分化而來的造血細胞中的CCR5基因進行編輯……」
塞繆爾讀著論文。
「他們切斷了CCR5基因並將其破壞了？」
他歪著頭，一臉困惑。
「你不記得這個基因是什麼了嗎？」
「聽起來很耳熟。」
「在關於蒂莫西·雷·布朗和HIV感染途徑的報導中提到過。」
塞繆爾感到一陣寒意襲來。
「這項技術能治癒愛滋病……未來……帝皇的19道基因改造……」
他咽了咽口水。
……
把論文投給《科學》雜誌後，柳永俊在骨髓再生團隊的會議上宣布了這項能治癒愛滋病的技術。
「……所以，你們可以這樣操作CCR5基因。如果把與CCR5基因序列匹配的RNA導入Cas9，再將其放入細胞中，它就能找到CCR5基因並將其切斷。細胞修復切斷的部位後，其結構會發生變化，從而失去功能。」柳永俊說道。
「我們用這種方法處理了從李正赫醫生那裡獲取的幹細胞，製造出了CCR5基因被改造過的幹細胞，還將其培育成了造血細胞。我們通過蛋白質免疫印跡法確認，CCR5基因沒有被製造出來。
我們認為，如果將這種細胞移植到患者的骨髓中，就能治癒愛滋病，這與蒂莫西·雷·布朗接受的治癒方法是一樣的。」
會議室里一片寂靜，大家都被這個消息震驚了。卡彭蒂耶靜靜地放下手中的美式咖啡。
「柳博士，你知道這項技術可遠遠不止能治癒遺傳疾病或愛滋病，對吧？」
「知道。」
「這項技術可以實現基因編輯。」
「知道。」
「十年後，可能會有人試圖對試管嬰兒的基因進行編輯。」
柳永俊點了點頭。
「我知道。」
如果愛滋病患者接受了CCR5基因被破壞的骨髓移植，就能治癒愛滋病。
換句話說，如果在胚胎階段就改造CCR5基因，就能生出對HIV有抵抗力的嬰兒。
當Cas9技術公布後，在倫理觀念相對薄弱的地方，肯定會有人朝著這個方向展開研究。沒人能阻止得了；只要時間一到，技術進步就會跨越倫理界限。
一開始會是製造對HIV有免疫力的嬰兒，但要是進一步發展呢？有人可能會操縱決定身高、視力或膚色的基因，製造出定製嬰兒。
一開始，人們可能會害怕邁出這一步，但最終還是會有人嘗試。這將引發巨大的倫理問題。
要是出了問題，巨大的批評聲浪可能會指向柳永俊，因為是他首先發現了這項技術。
「這就是我猶豫要不要公布這項技術的原因。」柳永俊說道。
「但你已經決定使用它了？」卡彭蒂耶問道。
「是的。」柳永俊堅定地回答，「我不能拋棄那些正飽受愛滋病病痛折磨的人。」
「這項技術確實令人震驚，」卡彭蒂耶說道，「但我同意你的做法，柳博士。我也同意用這項技術改造CCR5基因，治癒愛滋病。」
「謝謝。」
「現在人們可能會歡呼，但也會有人拿它做奇怪的事，如果是這樣，宗教團體或各種保守組織可能會挑戰這項技術。他們可能會比康森公司更難對付。」卡彭蒂耶警告道。
「我明白。偉大的技術總是有光明和黑暗兩面。同一把刀，在醫生手中可以是拯救患者的手術刀，在黑幫手裡則可能是殺人兇器。要是這項技術只被安全、正確地使用就好了，但有些人可能會急於嘗試危險的事情。」柳永俊回答道。
「但是，大家要知道，全世界有三千多萬愛滋病患者。而且，能用這項技術治療的癌症患者和遺傳疾病患者數量多達數十億。」柳永俊說道。
「我不能因為害怕遙遠的未來可能出現的不確定問題，就拋棄眼前這些正飽受病痛折磨的人。如果這項技術引發了問題，那也將由科學來解決。」
今天，醫院正準備發布一則重要公告。
一大早，受邀的記者們就都聚集在醫院大廳等待。其中也有不少外國記者，他們心裡多少都猜到了醫院今天要宣布的內容。
「我們確認，患者眼中的幹細胞聚集物今天已完全消失。」維查斯院長說道。
當聚集物縮小到原來一半大小時，大家就已預料到這個結局了，但真正得到確認，那又是另一回事。
這就像是宣判了康森公司與AB公司之間這場戰爭的結束。
康森公司的敗局已定，如今，這一結果基本上已板上釘釘。
【AB公司的青光眼治療套裝安全可靠，幹細胞被完全清除。】
【不會引發腫瘤，無效細胞會被自然排出。】
【即使將大量僅用第一套治療套裝處理過的幹細胞注入眼中，它們也會自動消失。】
【AB公司的青光眼治療套裝不會引發腫瘤。】
隨著公告發布，新聞報導也紛紛出爐，維查斯又宣布了一個新消息。
「另外，一周前AB公司聯繫了我們，」他說道，「AB公司承諾，在安全機制發揮作用，患者阿迪普眼中的所有幹細胞都被清除後，他們將免費為其治療青光眼。」
這是該消息首次對外公布。記者們瞪大了眼睛。
咔嗒咔嗒咔嗒！
記者們敲擊鍵盤的速度更快了。
「AB公司表示，他們要麼派一位能進行幹細胞去分化與視神經分化的技術人員過來，要麼承擔將患者阿迪普送過去治療並送回印度的費用。」
閃光燈閃爍！快門聲不斷！
記者們不停地按著相機快門。
維查斯宣布：「我們已接受了AB公司的提議，目前正與患者阿迪普商討此事。他將乘坐下一班可用航班前往亞洲，並決定在AB公司接受治療。謝謝大家。」
頭條新聞和報導如潮水般湧來。柳永俊的這一決定影響巨大。
【即便深陷幹細胞自動銷毀新技術引發的爭議，AB公司也始終關注著患者。】
柳永俊邊吃早餐邊看報紙上的頭條新聞。
在此之前，他既沒有發布新聞稿，也沒有大張旗鼓地宣傳，但事情的發展就是這樣。
【AB公司承諾為患者阿迪普提供治療。】
【AB公司執行長柳永俊承諾，無論過程如何，只要患者使用了其青光眼治療套裝，他都會對其負責。】
由於不是公司先對外宣布這一消息，所以對公司形象的積極影響更大。
……
——AB公司為何沒有宣布將為該患者負責呢？原因很簡單，這是理所當然的事。我在進行阿爾茨海默病臨床試驗時，經常與柳永俊博士見面。他只關心兩件事。
申京珠說道。
「哪兩件事？」
——試驗進展如何，以及作為發明者的他，我是否有問題要問他。
「問題？」
——是的。柳博士是一位典型的研究員。他試圖對自己公布的所有數據和技術負責。如果出現他未曾預料到的情況，無論事情多麼微不足道，他都認為自己必須給出答案。
「我明白了。」
——說實話，這才是正確的做法。這才是一位真正的研究員和發明者應有的態度。我認為，這就是柳博士試圖完成對這位印度患者的治療的原因，因為這是理所當然的事。
「你說這是理所當然的事。那現在有很多人不這麼做嗎？」
——是的，很多。我覺得製藥行業的研究員們已經失去了工匠精神。如果收到報告稱他們研發的東西效果不佳，他們就不回應。
「他們就置之不理嗎？」
——是的。尤其是大型製藥公司。他們直接丟棄那些表明產品效果不佳的數據。作為一名醫生，當我報告使用他們研發的藥物產生的副作用時，往往得不到回應，而且我報告的副作用數據常常不會被納入他們提供的藥理學數據中。他們故意忽視這些數據。
申京珠說著，語氣中帶著一絲沮喪。
——有時候，他們不僅在商業化後的數據反饋階段這麼做，在臨床試驗階段就這麼幹了。他們直接刪除藥物無效或存在副作用的報告。有些大型製藥公司的產品，其臨床試驗數據並未完全公開，就是因為他們刪除了可能對產品效果不利的數據。
她繼續說道。
「啊……這樣的藥物很多嗎？」
——就連我們都熟知的一種著名感冒藥也是其中之一。有一次，醫生們抗議，要求公司公布所有數據。
「哇，太令人震驚了。」
——是的。這很明顯，但製藥公司不應該這麼做。如果收到產品存在問題或未能起到治療作用的反饋，製造商就應該解決這個問題並承擔責任。
——看看現在的AB公司。雖然這一切從一開始就是康森公司搞的鬼，但AB公司仍在承擔責任，因為無論過程如何，他們的產品都沒能治好患者。康森公司搞出了爛攤子，AB公司卻在努力收拾。
「哇，聽你這麼說，我越來越佩服了。」
——這就是專業人士的態度。普通人對科學或製藥行業了解不多，對吧？當他們飽受病痛折磨、生命岌岌可危時，他們並不關心AB公司做得對不對，康森公司又錯在哪裡。
……這對患者來說無關緊要，他們可以自己通過法律途徑解決，但他們只想得到治療。大多數人都是這麼想的。
申京珠說道。
「因為患者能依靠的只有這些聰明的專家。」
——沒錯。如果這些聰明的專家只顧著互相爭鬥，而拋棄了患者，那患者該怎麼辦呢？這就是為什麼AB公司把重點放在了患者身上。
「你是說，AB公司的態度是，儘管是康森公司的錯，但畢竟是他們的產品，所以作為醫學領域青光眼方面的世界頂級專家，他們要為患者的治療負責？」
——沒錯。這就是患者真正想要的專家。我希望其他研究員和醫療專業人員能真正效仿AB公司的態度。
……
與康森公司的紛爭以及治療阿迪普，這兩件事都與研發工作無關。
即便這些事正在發生，研發工作也得繼續推進；不前進不是停滯不前，而是倒退。
即便局勢緊張，柳永俊仍持續推進他的研究。
也多虧如此，《科學》雜誌的編輯塞繆爾又收到了他的一篇論文。
「利用CRISPR-Cas9對目標DNA進行精準編輯……」
塞繆爾眯著眼睛，念著論文標題。
「這說的是什麼呀？」
有些技術太過強大，無法讓人憑直覺一下子就理解。塞繆爾一臉困惑，又慢慢地重新閱讀論文摘要。
「啊！」
與此同時，比塞繆爾更快理解論文要點的傑茜突然尖叫起來。
「什麼……」
她一時驚得說不出話來，隨後立刻跑到塞繆爾身邊。
「塞繆爾！你讀柳博士的論文了嗎？」
「我正在讀摘要呢，但這說的是什麼呀？」塞繆爾說道，「要不是他的論文，我早就直接扔進垃圾桶了。這篇論文沒有動物實驗數據，而且他提供的數據大多是在體外進行的細胞實驗，只有一個實驗。」
塞繆爾晃了晃手中的論文。
「他怎麼能把數據這麼差的論文投給《科學》雜誌呢？他又不是不知道《科學》雜誌是什麼樣的期刊。也許是因為他之前投的每篇論文都被發表了，所以他變得自負了？他為什麼……」
「塞繆爾！這篇論文報導的是基因編輯的新範式！」傑茜大聲喊道。
「摘要里確實提到了基因編輯，但我還沒有讀完全文，所以……」
「慢慢把全文讀完。這是一種基因剪刀，可以在人類DNA的三十億個鹼基對中的任意位置進行切割。想怎麼切就怎麼切！」
「你說的是基因的任意位置嗎？」
「不是。那也很驚人，但這項技術說的是整個DNA。」
DNA是一個比基因大得多的概念。只有約百分之二的DNA是能產生生物材料的基因。其餘的DNA要麼控制基因表達，要麼維持DNA結構。
如果把DNA轉換成字符數，大約有三十億個字母。
這是一項神奇的新技術，它讓人們能夠在像圖書館一樣龐大的人類天然資料庫中，找到並編輯任意位置的信息。
塞繆爾慢慢張大嘴巴，讀完了整篇論文。
這項技術比誘導多能幹細胞技術還要重大。
從理論上講，它可以治癒人類DNA中的所有問題：各種遺傳疾病和癌症。這項技術有潛力治癒所有因DNA序列錯誤而引發的疾病。
「哦，我的天……」
塞繆爾的手顫抖起來。
「看看他們做的那個細胞實驗數據。」傑茜說道。
塞繆爾迅速翻閱論文，找到了細胞實驗的數據。
「對從誘導多能幹細胞分化而來的造血細胞中的CCR5基因進行編輯……」
塞繆爾讀著論文。
「他們切斷了CCR5基因並將其破壞了？」
他歪著頭，一臉困惑。
「你不記得這個基因是什麼了嗎？」
「聽起來很耳熟。」
「在關於蒂莫西·雷·布朗和HIV感染途徑的報導中提到過。」
塞繆爾感到一陣寒意襲來。
「這項技術能治癒愛滋病……未來……帝皇的19道基因改造……」
他咽了咽口水。
……
把論文投給《科學》雜誌後，柳永俊在骨髓再生團隊的會議上宣布了這項能治癒愛滋病的技術。
「……所以，你們可以這樣操作CCR5基因。如果把與CCR5基因序列匹配的RNA導入Cas9，再將其放入細胞中，它就能找到CCR5基因並將其切斷。細胞修復切斷的部位後，其結構會發生變化，從而失去功能。」柳永俊說道。
「我們用這種方法處理了從李正赫醫生那裡獲取的幹細胞，製造出了CCR5基因被改造過的幹細胞，還將其培育成了造血細胞。我們通過蛋白質免疫印跡法確認，CCR5基因沒有被製造出來。
我們認為，如果將這種細胞移植到患者的骨髓中，就能治癒愛滋病，這與蒂莫西·雷·布朗接受的治癒方法是一樣的。」
會議室里一片寂靜，大家都被這個消息震驚了。卡彭蒂耶靜靜地放下手中的美式咖啡。
「柳博士，你知道這項技術可遠遠不止能治癒遺傳疾病或愛滋病，對吧？」
「知道。」
「這項技術可以實現基因編輯。」
「知道。」
「十年後，可能會有人試圖對試管嬰兒的基因進行編輯。」
柳永俊點了點頭。
「我知道。」
如果愛滋病患者接受了CCR5基因被破壞的骨髓移植，就能治癒愛滋病。
換句話說，如果在胚胎階段就改造CCR5基因，就能生出對HIV有抵抗力的嬰兒。
當Cas9技術公布後，在倫理觀念相對薄弱的地方，肯定會有人朝著這個方向展開研究。沒人能阻止得了；只要時間一到，技術進步就會跨越倫理界限。
一開始會是製造對HIV有免疫力的嬰兒，但要是進一步發展呢？有人可能會操縱決定身高、視力或膚色的基因，製造出定製嬰兒。
一開始，人們可能會害怕邁出這一步，但最終還是會有人嘗試。這將引發巨大的倫理問題。
要是出了問題，巨大的批評聲浪可能會指向柳永俊，因為是他首先發現了這項技術。
「這就是我猶豫要不要公布這項技術的原因。」柳永俊說道。
「但你已經決定使用它了？」卡彭蒂耶問道。
「是的。」柳永俊堅定地回答，「我不能拋棄那些正飽受愛滋病病痛折磨的人。」
「這項技術確實令人震驚，」卡彭蒂耶說道，「但我同意你的做法，柳博士。我也同意用這項技術改造CCR5基因，治癒愛滋病。」
「謝謝。」
「現在人們可能會歡呼，但也會有人拿它做奇怪的事，如果是這樣，宗教團體或各種保守組織可能會挑戰這項技術。他們可能會比康森公司更難對付。」卡彭蒂耶警告道。
「我明白。偉大的技術總是有光明和黑暗兩面。同一把刀，在醫生手中可以是拯救患者的手術刀，在黑幫手裡則可能是殺人兇器。要是這項技術只被安全、正確地使用就好了，但有些人可能會急於嘗試危險的事情。」柳永俊回答道。
「但是，大家要知道，全世界有三千多萬愛滋病患者。而且，能用這項技術治療的癌症患者和遺傳疾病患者數量多達數十億。」柳永俊說道。
「我不能因為害怕遙遠的未來可能出現的不確定問題，就拋棄眼前這些正飽受病痛折磨的人。如果這項技術引發了問題，那也將由科學來解決。」