第450章 第一例基因編輯療法的實驗臨床也成功了？
基因編輯療法的原理。
說起來簡單，做起來難如登天。
人體的基因。
是幾十億個鹼基對組成的長鏈。
要在這麼長的鏈條上精準地找到那個「壞掉」的位置，然後剪掉它，再補上一段好的，還不能影響到旁邊的正常基因。
這比在幾百萬行代碼里找一個bug還難。
找bug至少還能用調試器，基因編輯用的是「分子剪刀」……CRISPR-Cas9系統。
江辰從系統商城裡兌換的基因編輯療法技術方案，比目前全世界最先進的CRISPR技術還要領先好幾代。
傳統的CRISPR系統有脫靶的風險，可能剪錯地方，導致新的基因突變。
而他這套方案，精準度提升了好幾個數量級，脫靶率低到可以忽略不計。
林教授第一次看到這套方案的時候，整個人都傻了。
「江院士，這個導向RNA的設計……是怎麼做到這麼精準的？」
「機器學習，用Stellaris框架訓練了一個深度學習模型，預測了所有可能的脫靶位點，然後反向優化了導向RNA的序列。」
「所以這個方案是AI設計的？」
「人設計的，AI優化的。」
「人設計的部分占多少？」
「框架是我搭的，參數是我調的，AI負責跑算力。」
林教授沉默了。
他想起自己年輕時搞科研，跑一組數據要熬好幾個通宵，眼睛熬得通紅，手算的草稿紙堆成山。
現在江辰搞科研，畫個框架，調個參數，讓AI跑幾分鐘，然後說「挺好」。
這就是代差。
不，是物種差。
小王那邊也在加班。
他負責的是基因編輯後的細胞修復機制建模，說白了就是「剪完之後怎麼補」。
「江院士，這個同源定向修復的效率，能不能再往上提一點？目前的理論上限是百分之六七十。」
「能，把修復模板的濃度提高一倍，再加一個輔助蛋白，效率能到百分之九十以上。」
小王在筆記本上瘋狂記錄，筆都快戳穿紙了。
「還有呢？」
「細胞周期的同步化也可以優化，把細胞停在G2期，修復效率最高。」
「那怎麼同步化？」
「用小分子抑制劑，方案在資料第七章。」
小王翻到第七章，看了幾行，又不說話了。
旁邊的助教小聲問他：「王哥，您怎麼了？」
「我在算。」
「算什麼？」
「算我這輩子能不能追上江院士的腳後跟。」
「算出來了嗎？」
「算出來了，下輩子都追不上。」
「那您還算？」
「算一下，死心。」
……
三月中。
第一例基因編輯臨床試驗正式啟動。
老太太被推進手術室之前，拉著兒子的手說了一句：
「兒啊，別哭，媽不疼。」
「媽，我沒哭。」
「你眼睛都紅了。」
「那是昨晚沒睡好。」
「你騙媽。」
「媽，您別說話了，省點力氣。」
「省什麼力氣，媽這輩子力氣多得是，用不完。」
兒子沒忍住，眼淚掉下來了。
老太太伸手幫他擦了擦，手上全是繭子，粗糙得像砂紙。
「別哭了，媽又不是不回來了。」
手術室的門關上了。
兒子蹲在走廊里，抱著頭，肩膀一抖一抖的。
劉主任主刀。
他這輩子做過無數台手術，但沒有一台像今天這樣讓他手抖。
不是因為技術難，是因為責任重。
這是全世界第一例基因編輯療法的人體臨床試驗。
成功了，無數癌症患者將迎來生的希望。
失敗了，他劉主任就是歷史罪人。
但他沒慌。
江辰給的方案，每一個步驟都寫得清清楚楚，連術中可能出現的問題都提前列了出來，附了應對方案。
他只需要照做就行。
「劉主任，您手抖什麼？」護士小聲問。
「沒抖。」
「您那手術刀都在晃。」
「那是你眼花了。」
護士沒再說話。
手術持續了六個小時。
劉主任從手術室出來的時候，整個人像從水裡撈出來的，手術服全濕透了。
「劉主任，怎麼樣？」家屬圍上來。
「手術很成功，接下來就看基因編輯的效果了。」
「謝謝您！謝謝您！」
「別謝我，謝江院士，沒有他的技術方案，我做不了這台手術。」
老太太被推出手術室的時候，臉色蒼白，但呼吸平穩。
兒子握著她的手，眼淚啪嗒啪嗒往下掉。
「媽，您聽到了嗎？手術成功了。」
老太太沒反應，麻藥還沒退，但她的手指，輕輕動了一下。
……
接下來是漫長的等待。
基因編輯的效果。
不是手術台上就能看出來的。
需要時間，讓編輯過的細胞慢慢增殖，讓修復的基因慢慢表達。
林教授每天去病房看老太太，查血、查指標、查基因序列。
每一組數據都記錄在案，反覆核對。
「林教授，我媽咋樣了？」兒子每天都問。
「指標在好轉。」
「真的？」
「真的，腫瘤標誌物在下降，而且下降速度比預期的快。」
兒子眼眶又紅了。
「那是不是說……我媽有救了？」
「從目前的數據看，效果很好，但還要繼續觀察。」
「我懂，我懂，謝謝您，謝謝江院士。」
「不用謝，這是我們該做的。」
老太太躺在病床上，精神比術前好多了。
她讓兒子把手機拿過來，要給江辰發消息。
「媽，您又不認識江院士，發什麼消息？」
「你就幫我發一句『謝謝』。」
「人家那麼忙，哪有空看……」
「發！」
兒子無奈，給老趙發了條消息，轉達了老太太的謝意。
老趙把消息轉給江辰的時候，江辰正在畫電極陣列的優化方案。
他看了一眼，回了一條：「祝她早日康復。」
老趙把這句話轉給老太太。
老太太聽完，笑了。
「這位江院士，話真少。」
「媽，人家是大科學家，忙著呢。」
「忙也得吃飯啊，你回頭給他寄點咱老家的特產，大棗，甜得很。」
「人家啥都不缺，您寄那點大棗……」
「心意！心意懂不懂？甜不甜不重要，重要的是心意！」
「行行行，我寄。」
……
說起來簡單，做起來難如登天。
人體的基因。
是幾十億個鹼基對組成的長鏈。
要在這麼長的鏈條上精準地找到那個「壞掉」的位置，然後剪掉它，再補上一段好的，還不能影響到旁邊的正常基因。
這比在幾百萬行代碼里找一個bug還難。
找bug至少還能用調試器，基因編輯用的是「分子剪刀」……CRISPR-Cas9系統。
江辰從系統商城裡兌換的基因編輯療法技術方案，比目前全世界最先進的CRISPR技術還要領先好幾代。
傳統的CRISPR系統有脫靶的風險，可能剪錯地方，導致新的基因突變。
而他這套方案，精準度提升了好幾個數量級，脫靶率低到可以忽略不計。
林教授第一次看到這套方案的時候，整個人都傻了。
「江院士，這個導向RNA的設計……是怎麼做到這麼精準的？」
「機器學習，用Stellaris框架訓練了一個深度學習模型，預測了所有可能的脫靶位點，然後反向優化了導向RNA的序列。」
「所以這個方案是AI設計的？」
「人設計的，AI優化的。」
「人設計的部分占多少？」
「框架是我搭的，參數是我調的，AI負責跑算力。」
林教授沉默了。
他想起自己年輕時搞科研，跑一組數據要熬好幾個通宵，眼睛熬得通紅，手算的草稿紙堆成山。
現在江辰搞科研，畫個框架，調個參數，讓AI跑幾分鐘，然後說「挺好」。
這就是代差。
不，是物種差。
小王那邊也在加班。
他負責的是基因編輯後的細胞修復機制建模，說白了就是「剪完之後怎麼補」。
「江院士，這個同源定向修復的效率，能不能再往上提一點？目前的理論上限是百分之六七十。」
「能，把修復模板的濃度提高一倍，再加一個輔助蛋白，效率能到百分之九十以上。」
小王在筆記本上瘋狂記錄，筆都快戳穿紙了。
「還有呢？」
「細胞周期的同步化也可以優化，把細胞停在G2期，修復效率最高。」
「那怎麼同步化？」
「用小分子抑制劑，方案在資料第七章。」
小王翻到第七章，看了幾行，又不說話了。
旁邊的助教小聲問他：「王哥，您怎麼了？」
「我在算。」
「算什麼？」
「算我這輩子能不能追上江院士的腳後跟。」
「算出來了嗎？」
「算出來了，下輩子都追不上。」
「那您還算？」
「算一下，死心。」
……
三月中。
第一例基因編輯臨床試驗正式啟動。
老太太被推進手術室之前，拉著兒子的手說了一句：
「兒啊，別哭，媽不疼。」
「媽，我沒哭。」
「你眼睛都紅了。」
「那是昨晚沒睡好。」
「你騙媽。」
「媽，您別說話了，省點力氣。」
「省什麼力氣，媽這輩子力氣多得是，用不完。」
兒子沒忍住，眼淚掉下來了。
老太太伸手幫他擦了擦，手上全是繭子，粗糙得像砂紙。
「別哭了，媽又不是不回來了。」
手術室的門關上了。
兒子蹲在走廊里，抱著頭，肩膀一抖一抖的。
劉主任主刀。
他這輩子做過無數台手術，但沒有一台像今天這樣讓他手抖。
不是因為技術難，是因為責任重。
這是全世界第一例基因編輯療法的人體臨床試驗。
成功了，無數癌症患者將迎來生的希望。
失敗了，他劉主任就是歷史罪人。
但他沒慌。
江辰給的方案，每一個步驟都寫得清清楚楚，連術中可能出現的問題都提前列了出來，附了應對方案。
他只需要照做就行。
「劉主任，您手抖什麼？」護士小聲問。
「沒抖。」
「您那手術刀都在晃。」
「那是你眼花了。」
護士沒再說話。
手術持續了六個小時。
劉主任從手術室出來的時候，整個人像從水裡撈出來的，手術服全濕透了。
「劉主任，怎麼樣？」家屬圍上來。
「手術很成功，接下來就看基因編輯的效果了。」
「謝謝您！謝謝您！」
「別謝我，謝江院士，沒有他的技術方案，我做不了這台手術。」
老太太被推出手術室的時候，臉色蒼白，但呼吸平穩。
兒子握著她的手，眼淚啪嗒啪嗒往下掉。
「媽，您聽到了嗎？手術成功了。」
老太太沒反應，麻藥還沒退，但她的手指，輕輕動了一下。
……
接下來是漫長的等待。
基因編輯的效果。
不是手術台上就能看出來的。
需要時間，讓編輯過的細胞慢慢增殖，讓修復的基因慢慢表達。
林教授每天去病房看老太太，查血、查指標、查基因序列。
每一組數據都記錄在案，反覆核對。
「林教授，我媽咋樣了？」兒子每天都問。
「指標在好轉。」
「真的？」
「真的，腫瘤標誌物在下降，而且下降速度比預期的快。」
兒子眼眶又紅了。
「那是不是說……我媽有救了？」
「從目前的數據看，效果很好，但還要繼續觀察。」
「我懂，我懂，謝謝您，謝謝江院士。」
「不用謝，這是我們該做的。」
老太太躺在病床上，精神比術前好多了。
她讓兒子把手機拿過來，要給江辰發消息。
「媽，您又不認識江院士，發什麼消息？」
「你就幫我發一句『謝謝』。」
「人家那麼忙，哪有空看……」
「發！」
兒子無奈，給老趙發了條消息，轉達了老太太的謝意。
老趙把消息轉給江辰的時候，江辰正在畫電極陣列的優化方案。
他看了一眼，回了一條：「祝她早日康復。」
老趙把這句話轉給老太太。
老太太聽完，笑了。
「這位江院士，話真少。」
「媽，人家是大科學家，忙著呢。」
「忙也得吃飯啊，你回頭給他寄點咱老家的特產，大棗，甜得很。」
「人家啥都不缺，您寄那點大棗……」
「心意！心意懂不懂？甜不甜不重要，重要的是心意！」
「行行行，我寄。」
……